爱尔兰：酒标需标明饮酒警示语

来源：德意志银行那我们就从市场最大的肺癌来看吧，在国内获批非小细胞肺癌适应症，至今只有Opdivo，Keytruda和JS001首个适应症均是黑色素瘤。

目前国际上已确认的罕见病超过7000种，约占人类疾病的10%左右，影响着全球约6%-8%的人口。目前，孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。

盘点 | 2018美FDA批准的81个孤儿药适应症 2018-12-13 11:59 · 李华芸 仅在2018年（截止12月10日），FDA就授予了314个孤儿药资格，81个孤儿药适应症获得批准 图片来源：Pixabay本文转载自新浪医药。虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，但整个患者群体十分庞大，而与此同时，全球已上市的孤儿药只有不足600种。近些年来，很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列，并已收获了重磅回报。在孤儿药开发领域，美国始终占据主导地位。新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：（新浪医药编译/newborn，编辑/Kerr）。

其中，今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的最高纪录（2017年为80个）。这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因（见下图2017年数据）。在一个面积超过 1000 平方米的人造月球尘埃坑里，Maurer 和其他科学家将被连接到起重机和滑轮系统上，这些系统可以让他们跳跃，就像在体验月球较弱的引力一样，并在模拟月球照明的可调节灯下工作。

在大约 18 个月后，地球的平均温度已经恢复到蒸汽机到来之前的水平。《暴乱后的哥伦比亚》 数百万人流离失所，数十万人死亡。但中医也引起了全球科学家的热烈争议。这位著名的大气化学家坐在院子里的一条长凳上，被成堆的文书文件包围着。

》 华盛顿郊区一个炎热潮湿的下午，政府间生物多样性和生态系统服务科学政策平台主席 Bob Watson 看起来很担心。本文转载自DeepTech深科技。

现在，科学家们终于找到了自己的立足点2008年12月，BioNTech在种子轮获得了1.8亿美元融资。盘点 | 2018年十大RNA生物制药公司 2018-12-18 17:23 · buyou 将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。本文转载自新浪医药新闻。

该公司一直忙于开发新的siRNA疗法。今年5月，CureVac宣布将扩大其在波士顿的金融和科学业务，同时保留其在德国图宾根的全球总部和制造设施。2018年TOP10榜单详情以下：TOP5上市公司：5、Arrowhead Pharmaceuticals收入：3140.8万美元（截止2017年9月30日财政年度）。凭借种子轮资金，Gotham已构建了一个平台，评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响，并针对优先靶点开发小分子。

5387.5万美元（2018Q1-Q3）今年8月10日和8月30日，Alnylam公司RNAi药物Onpattro（patisiran）分别获得美国和欧盟批准，用于成人患者治疗hATTR引起的多发性神经病变。4、Quark Pharmaceuticals募集资金总额：6140万美元Quark公司自2010年完成现有投资者（即日本SBI控股集团）1000万美元的私人融资以来，一直没有宣布新一轮的融资。

3、Gradalis募集资金总额：8900万美元今年，Gradalis已走上扩张之路，完成了5500万美元的C轮融资，并升级了位于美国德克萨斯州卡罗尔顿的cGMP生产设施，以支持其免疫治疗平台Vigil联合化疗药物伊立替康和替莫唑胺治疗尤因氏肉瘤（Ewings sarcoma）的一项III期注册试验（NCT03495921）。今年11月的癌症免疫治疗协会（SITC）年会上，CureVac公布了非常有希望的数据：1例接受其实体瘤候选药物CV8102治疗的患者观察到了注射和非注射病变的完全消退，另有4例患者在I期临床研究中实现了病情稳定（NCT03291002）。

1、Ionis Pharmaceuticals收入：5.07666亿美元（2017年）。GEN今年的榜单中，包括了5家上市公司和5家私营公司，其中：上市公司按照2017年收入排名，包括来自产品或服务销售额以及合作及研发活动的收入。今年8月，Ionis及其子公司Akcea收到了FDA关于其家族性乳糜微粒血症综合征候选药物Waylivra（volanesorsen）的完整回应函，这让其遭遇了挫折。1、BioNTech募集资金总额：超过10亿美元2017年12月，BioNTech公司获得2.7亿美元A轮融资，该轮融资由Redmile集团领投，所得资金用于推进其临床免疫治疗管线的开发，排在首位的是基于mRNA的癌症个体化疫苗（IVAC）Mutanome和FixVAC癌症疫苗。目前，CureVac已与比尔和梅林达盖茨基金会、勃林格殷格翰、CRISPR Therapeutics、Arcturus Therapeutics、Acuitas、礼来达成了合作。今年7月，Ionis和Akcea的RNA靶向疗法Tegsedi（inotersen）获得欧盟批准，用于成人患者治疗由遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变。

除了辉瑞之外，BioNTech还与其他几个生物制药巨头和生物技术公司达成了战略合作，包括罗氏旗下基因泰克、礼来、赛诺菲、Genmab、拜耳动物保健等。该协议为杨森提供了Arrowhead公司ARO-HBV项目的全球独家许可权，旨在开发第三代皮下注射RNAi候选药物，为慢性HBV患者提供潜在的治疗方法。

3、Alnylam Pharmaceuticals收入：8991.2万美元（2017）。12月6日，Alnylam宣布2019年的研发计划，其中包括继续推进Onpattro的全球推广，及启动ATTR淀粉样变性候选药物vutrisiran的一项III期临床试验。

Quark公司管线中还有一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选药物QPI-1007，目前正开发用于肺动脉性缺血性视神经病变（NAION）的治疗。2、Moderna收入：2.05825亿美元（2017年）。

Alnylam公司今年的收入几乎全部来自于合作。11月9日，Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期积极结果，称该药有效地减少了所有可衡量的病毒产物，包括HBsAg。（新浪医药编译/newborn）文章参考来源：Top 10 RNA-Based Biopharmas of 2018。据Crunchbase统计，Quark公司已募集的总资本为6140万美元，但Quark公司在榜单发布最后期限尚未对GEN寻求核实这一数字的询问作出回应。

Gotham的技术平台是表观转录组学（epitranomics），即调控RNA的化学修饰，该公司主要关注一种名为m6A(6-甲基腺苷)的常见mRNA修饰，这种修饰在RNA代谢中起到关键作用，并与多种疾病相关。私营公司根据所募集的总资本进行排名。

CV8102是一种TLF-/RIG-I激动剂，该药是CureVac公司4个临床阶段候选药物之一。12月6日，百健根据一项I期研究的积极数据行使了开发BIIB067治疗一种ALS亚型的选择权，Ionis由此获得了3500万美元的预付款，并有机会获得里程碑加上特许权使用费共计5500万美元。

2013年，Gradalis在B轮融资获得1000万美元，6年前在A轮融资获得1000万美元。本轮所募集的资金将使Gotham能够建立临床概念性验证，并广泛投资一系列临床前候选药物，这些药物有潜力成为难治性疾病的候选疗法。

5467万美元（2018Q1-Q3）今年前3个季度，Akcea公司收入与去年全年收入持平，这要归功于该公司与PTC Therapeutics之间合作获得的一笔1200万美元许可收入，以及超过2倍的研发收入。Moderna公司的mRNA疗法因编码区不同而不同，能够使人体自我产生药物。研发收入来自于Akcea与诺华在去年发起的合作，合作中，Akcea获得来自诺华7500万美元的研发摊销，此外诺华还以3300万美元的溢价买进了Akcea母公司Ionis的股票。去年10月，CureVac与礼来达成了总额高达17.95亿美元的合作，开发多至5种癌症疫苗。

此外，还公布了ARO-AAT的I期积极结果，该药是第二代RNAi疗法，治疗一种与α-1胰蛋白酶（AAT）缺乏相关的罕见遗传性肝病。尤因氏肉瘤是Vigil平台正在开发的几种晚期癌症适应症之一，该平台也正在几项联合研究中与免疫检查点抑制剂联用治疗晚期妇科及其他女性肿瘤。

2、CureVac募集资金总额：约4.5亿欧元（约合5.11亿美元）CureVac是在药用mRNA的生产与优化上有17年的丰富经验，其独有技术背后的原理并不复杂：研究人员将mRNA作为信息的载体，指导人体产生蛋白，用于对抗一系列不同的疾病。该公司将mRNA称为生命软件，细胞利用mRNA将DNA转化成身体运行所需要的蛋白质。

此次批准具有里程碑的意义，因为Onpattro是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。利用这一技术，CureVac正在开发多种抗癌疗法。